Hämophilie ist eine genetische Störung, die Probleme im Blutgerinnungssystem des Körpers verursacht. Es wird durch einen Mangel an Faktor VIII oder Faktor IX verursacht. Infolgedessen bilden sich keine stabilen Gerinnsel und es kommt zu verlängerten Blutungen. Hämophilie kann je nach Faktorspiegel im Blut leicht, mittelschwer oder schwer sein. Entgegen der landläufigen Meinung verbluten Personen mit Blutgerinnungsstörungen nicht an einem Schnitt oder einer leichten Verletzung. Sie leiden meist unter inneren Blutungen in Gelenke und Muskeln.

Hämophilie betrifft Männer am stärksten, aber wir wissen jetzt, dass auch Frauen Hämophilie haben können. Inhibitoren bei Hämophilie stellen komplizierte Behandlungsherausforderungen dar. Hämophilie-Medikamente, sogenannte Faktorkonzentrate, gehören zu den teuersten Medikamenten auf dem Markt. Es gibt schätzungsweise 1,000 Personen mit Hämophilie in Neuengland und 20,000 in den Vereinigten Staaten.