FAQ sur les troubles de la coagulation

Qu'est-ce qu'un trouble de la coagulation ?

Les troubles hémorragiques surviennent lorsqu'il y a une mauvaise coagulation en raison de protéines déficientes ou manquantes appelées facteur. Ces troubles peuvent provoquer des saignements abondants et prolongés, spontanément ou après une blessure. L'hémophilie et la maladie de von Willebrand sont deux troubles hémorragiques courants. Les troubles hémorragiques peuvent être légers, modérés ou graves. Les troubles hémorragiques graves sont généralement détectés pendant la petite enfance, tandis que les versions plus bénignes de la maladie peuvent ne pas être diagnostiquées avant l'âge adulte. De nombreux troubles de la coagulation, dont l'hémophilie et la maladie de von Willebrand, sont des maladies héréditaires. Il y a aussi d'autres causes.

Qu'est-ce qu'un inhibiteur ?

Chez environ 10 à 15 % des personnes atteintes d'hémophilie, le système immunitaire produit un anticorps (appelé inhibiteur) qui détruit le facteur de coagulation avant d'arrêter le saignement. On ne sait pas pourquoi cela se produit. Les personnes atteintes d'inhibiteurs subissent des coûts de traitement beaucoup plus élevés que celles qui ne développent pas cette complication.

Quels sont les symptômes des troubles hémorragiques ?

Les saignements peuvent se produire à l'extérieur ou à l'intérieur, affectant les articulations, les muscles et d'autres organes. Les saignements externes peuvent être caractérisés par des saignements excessifs, y compris des saignements menstruels et des ecchymoses. Les saignements internes peuvent provoquer une douleur intense, un gonflement, des lésions articulaires et une destruction articulaire.

Qui est touché par les troubles hémorragiques?

Environ 20,000 1.4 personnes aux États-Unis sont atteintes d'hémophilie, tandis qu'environ XNUMX million d'Américains sont atteints de la maladie de von Willebrand. Tous les groupes ethniques et socioéconomiques sont touchés par les troubles de la coagulation.

Comment les troubles de la coagulation sont-ils traités ?

Il n'existe aucun remède contre l'hémophilie ou la maladie de von Willebrand. La thérapie de remplacement du facteur de coagulation, qui comprend la perfusion intraveineuse (c.-à-d. l'injection) de produits de coagulation du sang, permet aux personnes atteintes de troubles de la coagulation de mener une vie normale et productive. Les perfusions doivent être administrées dès que possible après le début des saignements ou prises régulièrement (en prophylaxie) pour prévenir les saignements incontrôlés. La maladie de von Willebrand légère peut également être traitée avec un médicament intranasal. Le coût moyen du traitement de l'hémophilie est d'environ 60,000 XNUMX $ par année, mais certains peuvent avoir besoin de centaines de milliers de dollars de traitement chaque année. Il n'existe pas de substituts génériques à ces traitements.

Où les personnes atteintes d'hémophilie reçoivent-elles des soins médicaux?

Selon le Center for Disease Control, 70 % des personnes atteintes d'hémophilie reçoivent des soins dans des centres de traitement de l'hémophilie dotés de médecins, d'infirmières et de travailleurs sociaux. Les CTH de la Nouvelle-Angleterre sont situés au Brigham and Women's Hospital (MA), au Children's Hospital (MA), au Massachusetts General Hospital (MA), au UMass Memorial Hospital (Worcester), au Dartmouth-Hitchcock Hemophilia Center (NH), au Maine Medical Center, au Rhode Island Hospital , University of Connecticut Health Center, Yale University School of Medicine (CT) et Fletcher Allen Hospital (VT). Les taux de mortalité et les taux d'hospitalisation pour les complications hémorragiques de l'hémophilie étaient de 40 % inférieurs chez les personnes qui ont reçu des soins dans les centres de traitement de l'hémophilie que chez celles qui n'ont pas reçu ces soins. D'autres peuvent recevoir des soins de leur médecin traitant ou d'un hématologue local.

Où les personnes atteintes d'hémophilie reçoivent-elles leurs « médicaments » ?

Les personnes atteintes d'hémophilie obtiennent leurs « médicaments », c'est-à-dire le facteur, par l'intermédiaire d'une pharmacie 340B de leur centre de traitement de l'hémophilie ou par l'intermédiaire d'une entreprise de soins à domicile. Les entreprises de soins à domicile sont dotées de pharmaciens et d'infirmières qui non seulement fournissent du facteur, mais, comme HTC, s'assurent que les patients disposent des fournitures appropriées, savent comment s'autoperfuser à la maison et fournissent une variété de services et d'informations dont ils ont besoin pour rester en bonne santé. (http://www.newenglandhemophilia.org/homecare.html) Il existe près d'une douzaine de produits pharmaceutiques qui fabriquent le facteur de coagulation. Des représentants de ceux-ci fournissent également des informations et un soutien aux patients atteints de troubles de la coagulation. (http://www.newenglandhemophilia.org/Pharmaceuticals.html)