Bloedingsstoornissen treden op wanneer er sprake is van slechte stolling door deficiënte of ontbrekende eiwitten, factor genoemd. Deze stoornissen kunnen hevige en langdurige bloedingen veroorzaken, hetzij spontaan of na een verwonding.

Hemofilie en de ziekte van Von Willebrand (VWD) zijn twee veelvoorkomende bloedingsstoornissen. Bloedingsstoornissen kunnen mild, matig of ernstig van aard zijn. Ernstige bloedingsstoornissen worden meestal ontdekt in de kindertijd, terwijl mildere versies van de ziekte mogelijk pas op volwassen leeftijd worden vastgesteld. Veel bloedingsstoornissen, waaronder hemofilie en VWD, zijn erfelijke aandoeningen. Er zijn ook andere oorzaken.

Geschat wordt dat ongeveer 15-20% van de mensen met hemofilie een remmer heeft. Dit is wanneer het immuunsysteem een ​​antilichaam (een remmer genoemd) produceert dat de stollingsfactor vernietigt voordat het de bloeding stopt. Het is onduidelijk waarom dit gebeurt. Mensen met remmers ervaren veel hogere behandelingskosten dan degenen die deze complicatie niet ontwikkelen.

Bloedingen kunnen extern of intern optreden en gewrichten, spieren en andere organen aantasten. Externe bloedingen kunnen worden gekenmerkt door overmatig bloeden, waaronder menstruatiebloedingen, en blauwe plekken. Interne bloedingen kunnen ernstige pijn, zwelling, gewrichtsschade en gewrichtsvernietiging veroorzaken.

Ongeveer 33,000 mensen in de Verenigde Staten hebben hemofilie, terwijl ongeveer 3.2 miljoen Amerikanen de ziekte van Von Willebrand hebben. Alle etnische en sociaaleconomische groepen worden getroffen door bloedingsstoornissen.

Er is geen genezing mogelijk voor hemofilie of de ziekte van Von Willebrand.

Stollingsfactorvervangingstherapie, waarbij een intraveneuze infusie van bloedstollingsproducten of een subcutane injectie van een niet-factorvervangingstherapie plaatsvindt, stelt mensen met bloedingsstoornissen in staat een normaal en productief leven te leiden. Behandelingen moeten zo snel mogelijk na het begin van de bloeding worden gegeven of regelmatig worden ingenomen (als profylaxe) om ongecontroleerde bloedingen te voorkomen. Milde VWD kan ook worden behandeld met een intranasaal medicijn.

De gemiddelde kosten voor de behandeling van hemofilie bedragen ongeveer $ 300,000 per jaar, maar sommige hebben mogelijk veel meer behandeling per jaar nodig. Er zijn geen generieke vervangers voor deze behandelingen.

Volgens het Center for Disease Control krijgt 70% van de mensen met hemofilie zorg van hemofiliebehandelcentra (HTC's) die bemand zijn door artsen, verpleegsters en maatschappelijk werkers. Een lijst met HTC's in New England is te vinden op hier te klikken.

Het sterftecijfer en het aantal ziekenhuisopnames vanwege bloedingscomplicaties als gevolg van hemofilie waren 40% lager onder mensen die zorg kregen in een HTC dan onder degenen die deze zorg niet kregen. Anderen kunnen zorg krijgen van hun huisarts of een plaatselijke hematoloog.

Mensen met hemofilie krijgen hun 'medicatie', dat wil zeggen factor, via een 340B-apotheek in hun hemofiliebehandelcentrum (HTC) of via een thuiszorgbedrijf. Thuiszorgbedrijven zijn bemand met apothekers en verpleegkundigen die niet alleen factor leveren, maar er net als HTC's ook voor zorgen dat patiënten over de juiste benodigdheden beschikken, weten hoe ze zichzelf thuis moeten infunderen en een verscheidenheid aan diensten en informatie bieden die ze nodig hebben om een ​​goede gezondheid te behouden. . Er zijn bijna een dozijn farmaceutische producten die stollingsfactor produceren. Vertegenwoordigers hiervan geven ook informatie en ondersteuning aan patiënten met bloedingsstoornissen.