Bloedingsstoornissen treden op wanneer er een slechte stolling is als gevolg van een tekort aan of ontbrekende eiwitten die factor worden genoemd. Deze aandoeningen kunnen zware en langdurige bloedingen veroorzaken, hetzij spontaan, hetzij na een blessure. Hemofilie en de ziekte van von Willebrand zijn 2 veel voorkomende bloedingsstoornissen. Bloedingsstoornissen kunnen mild, matig of ernstig van aard zijn. Ernstige bloedingsstoornissen worden meestal ontdekt in de kindertijd, terwijl mildere versies van de ziekte mogelijk pas op volwassen leeftijd worden gediagnosticeerd. Veel bloedingsstoornissen, waaronder hemofilie en de ziekte van von Willebrand, zijn erfelijke aandoeningen. Er zijn ook andere oorzaken.

Bij ongeveer 10 - 15% van de mensen met hemofilie produceert het immuunsysteem een ​​antilichaam (een remmer genoemd) dat de stollingsfactor vernietigt voordat het de bloeding stopt. Het is onduidelijk waarom dit gebeurt. Mensen met remmers ervaren veel hogere behandelingskosten dan degenen die deze complicatie niet ontwikkelen.

Bloedingen kunnen uitwendig of inwendig gebeuren en kunnen gewrichten, spieren en andere organen aantasten. Uitwendige bloedingen kunnen worden gekenmerkt door overmatig bloeden, waaronder menstruatiebloedingen en blauwe plekken. Interne bloedingen kunnen ernstige pijn, zwelling, gewrichtsschade en gewrichtsvernietiging veroorzaken.

Ongeveer 20,000 mensen in de Verenigde Staten hebben hemofilie, terwijl ongeveer 1.4 miljoen Amerikanen de ziekte van von Willebrand hebben. Alle etnische en sociaaleconomische groepen worden getroffen door bloedingsstoornissen.

Er is geen remedie voor hemofilie of de ziekte van von Willebrand. Stollingsfactorvervangende therapie, waarbij een intraveneuze infusie van bloedstollingsproducten of een subcutane injectie van een niet-factorvervangende therapie betrokken is, stelt mensen met bloedingsstoornissen in staat een normaal en productief leven te leiden. Behandelingen moeten zo snel mogelijk na het begin van de bloeding worden gegeven of regelmatig worden ingenomen (als profylaxe) om ongecontroleerde bloedingen te voorkomen. Milde ziekte van von Willebrand kan ook worden behandeld met een intranasaal geneesmiddel. De gemiddelde kosten voor de behandeling van hemofilie bedragen ongeveer $ 300,000 per jaar, maar sommige hebben mogelijk elk jaar veel meer behandeling nodig. Er zijn geen generieke vervangers voor deze behandelingen of kuren.

Volgens het Center for Disease Control krijgt 70% van de mensen met hemofilie zorg van hemofiliebehandelcentra die bemand zijn met artsen, verpleegkundigen en maatschappelijk werkers. New England HTC's bevinden zich in Brigham and Women's Hospital (MA), Children's Hospital (MA), Massachusetts General Hospital (MA), UMass Memorial Hospital (Worcester), Dartmouth-Hitchcock Hemophilia Center (NH), Maine Medical Center, Rhode Island Hospital , University of Connecticut Health Center, Yale University School of Medicine (CT) en Fletcher Allen Hospital (VT). Sterftecijfers en ziekenhuisopnames voor bloedingscomplicaties als gevolg van hemofilie waren 40% lager bij mensen die zorg kregen in hemofiliebehandelcentra dan bij degenen die deze zorg niet kregen. Anderen kunnen zorg krijgen van hun huisarts of een lokale hematoloog.

Mensen met hemofilie krijgen hun 'medicatie', dwz factor, via een 340B-apotheek in hun hemofiliebehandelcentrum of via een thuiszorgbedrijf. Thuiszorgbedrijven zijn bemand met apothekers en verpleegkundigen die niet alleen zorgen voor factor, maar net als die van HTC ervoor zorgen dat patiënten de juiste benodigdheden hebben, weten hoe ze zichzelf thuis moeten infuseren en een verscheidenheid aan diensten en informatie bieden die ze nodig hebben om een ​​goede gezondheid te behouden. (http://www.newenglandhemophilia.org/homecare.html) Er zijn bijna een dozijn geneesmiddelen die stollingsfactor produceren. Vertegenwoordigers hiervan geven ook voorlichting en ondersteuning aan patiënten met bloedingsstoornissen. (http://www.newenglandhemophilia.org/Pharmaceuticals.html)