Hemofilie is een genetische aandoening die problemen veroorzaakt in het bloedstollingssysteem van het lichaam. Het wordt veroorzaakt door een tekort aan factor VIII of factor IX. Als gevolg hiervan vormen zich geen stabiele stolsels en treden langdurige bloedingen op. Hemofilie kan mild, matig of ernstig zijn, afhankelijk van de factorniveaus in het bloed. In tegenstelling tot de populaire mythe, zullen personen met bloedingsstoornissen niet doodbloeden door een snijwond of een lichte verwonding. Ze lijden meestal aan inwendige bloedingen in gewrichten en spieren.

Hemofilie treft mannen het meest, maar we weten nu dat ook vrouwen hemofilie kunnen hebben. Remmers bij hemofilie vormen gecompliceerde behandelingsuitdagingen. Geneesmiddelen voor hemofilie, factorconcentraten genoemd, behoren tot de duurste geneesmiddelen op de markt. Er zijn naar schatting 1,000 personen met hemofilie in New England en 20,000 in de Verenigde Staten.