Zeldzame factortekorten

Factor VII is de meest voorkomende van de zeldzame tekortkomingen. De North American Rare Bleeding Disorders Registry (NARBDR) heeft gedocumenteerd dat FVII-deficiënte patiënten 46% vertegenwoordigen van de gerapporteerde patiënten met zeldzame bloedingsstoornissen (exclusief FXI-deficiëntie). 35% van de patiënten met FVII-deficiëntie heeft gedocumenteerde FVII-niveaus van <20% activiteitsniveau.

Hoewel er in een groot deel van de rest van de ontwikkelde wereld specifieke vervangende producten voor deze aandoening zijn goedgekeurd, is er momenteel in de VS geen vervangend product voor de behandeling van factor VII-deficiëntie. Recombinante factor VIIa is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met remmers van factor VIII en IX. Er bestaan ​​meerdere rapporten in de literatuur over het gebruik van rFVIIa voor de behandeling van factor VII-deficiëntie.

Klik op een link hieronder voor informatie over de specifieke tekortkomingen van zeldzame factoren.