Нарушения свертываемости крови возникают при плохой свертываемости из-за дефицита или отсутствия белков, называемых факторами. Эти расстройства могут вызывать сильное и продолжительное кровотечение как спонтанно, так и после травмы. Гемофилия и болезнь фон Виллебранда являются двумя распространенными нарушениями свертываемости крови. Нарушения свертываемости крови могут быть легкими, умеренными или тяжелыми по своей природе. Тяжелые нарушения свертываемости крови обычно обнаруживаются в младенчестве, в то время как более легкие варианты заболевания могут быть диагностированы только во взрослом возрасте. Многие нарушения свертываемости крови, в том числе гемофилия и болезнь фон Виллебранда, являются наследственными состояниями. Есть и другие причины.

Примерно у 10–15% людей с гемофилией иммунная система вырабатывает антитело (называемое ингибитором), которое разрушает фактор свертывания крови до того, как он останавливает кровотечение. Непонятно, почему это происходит. Люди с ингибиторами несут гораздо более высокие затраты на лечение, чем те, у кого это осложнение не развивается.

Кровотечение может быть наружным или внутренним, поражая суставы, мышцы и другие органы. Наружные кровотечения могут характеризоваться чрезмерным кровотечением, в том числе менструальным кровотечением, и кровоподтеками. Внутренние кровотечения могут вызывать сильную боль, отек, повреждение и разрушение суставов.

Около 20,000 1.4 человек в Соединенных Штатах больны гемофилией, а примерно XNUMX миллиона американцев страдают болезнью фон Виллебранда. Все этнические и социально-экономические группы страдают нарушениями свертываемости крови.

Лекарства от гемофилии или болезни фон Виллебранда не существует. Заместительная терапия факторами свертывания крови, которая включает внутривенное вливание продуктов свертывания крови или подкожную инъекцию нефакторной заместительной терапии, позволяет людям с нарушением свертываемости крови вести нормальную и продуктивную жизнь. Лечение следует проводить как можно скорее после начала кровотечения или принимать регулярно (в качестве профилактики), чтобы предотвратить неконтролируемое кровотечение. Легкую форму болезни фон Виллебранда также можно лечить интраназальным лекарством. Средняя стоимость лечения гемофилии составляет около 300,000 XNUMX долларов в год, но некоторым может потребоваться гораздо больше лечения каждый год. Нет общих заменителей для этих методов лечения или лечения.

По данным Центра контроля заболеваний, 70% больных гемофилией получают помощь в центрах лечения гемофилии, в которых работают врачи, медсестры и социальные работники. HTC Новой Англии расположены в женской больнице Бригама (Массачусетс), детской больнице (Массачусетс), Массачусетской больнице общего профиля (Массачусетс), Мемориальной больнице Массачусетского университета (Вустер), Центре гемофилии Дартмут-Хичкок (NH), Медицинском центре штата Мэн, больнице Род-Айленда. , Медицинский центр Университета Коннектикута, Медицинский факультет Йельского университета (CT) и Больница Флетчера Аллена (VT). Смертность и частота госпитализаций по поводу гемофилических осложнений были на 40% ниже среди людей, получавших помощь в центрах лечения гемофилии, чем среди тех, кто не получал такой помощи. Другие могут получить помощь от своего лечащего врача или местного гематолога.

Люди с гемофилией получают свое «лекарство», то есть фактор, либо в аптеке 340B в своем Центре лечения гемофилии, либо через компанию по уходу на дому. Компании по уходу на дому укомплектованы фармацевтами и медсестрами, которые не только предоставляют фактор, но, как и HTC, обеспечивают пациентов необходимыми расходными материалами, знают, как самостоятельно вводить лекарства в домашних условиях, а также предоставляют различные услуги и информацию, необходимые им для поддержания хорошего здоровья. (http://www.newenglandhemophilia.org/homecare.html) Существует почти дюжина фармацевтических препаратов, которые производят фактор свертывания крови. Их представители также предоставляют информацию и поддержку пациентам с нарушением свертываемости крови. (http://www.newenglandhemophilia.org/Pharmaceuticals.html)