Нарушения свертываемости крови возникают при плохой свертываемости из-за дефицита или отсутствия белков, называемых факторами. Эти нарушения могут вызывать сильное и продолжительное кровотечение, как спонтанное, так и после травмы.

Гемофилия и болезнь Виллебранда (БВ) — два распространенных нарушения свертываемости крови. Нарушения свертываемости крови могут быть легкими, умеренными или тяжелыми по своей природе. Тяжелые нарушения свертываемости крови обычно обнаруживаются в младенчестве, в то время как более легкие версии заболевания могут не быть диагностированы до взрослого возраста. Многие нарушения свертываемости крови, включая гемофилию и БВ, являются наследственными заболеваниями. Существуют и другие причины.

По оценкам, примерно у 15–20% людей с гемофилией есть ингибитор. Это происходит, когда иммунная система вырабатывает антитело (называемое ингибитором), которое разрушает фактор свертывания крови до того, как он остановит кровотечение. Неясно, почему это происходит. Люди с ингибиторами сталкиваются с гораздо более высокими расходами на лечение, чем те, у кого не развивается это осложнение.

Кровотечение может быть внешним или внутренним, затрагивая суставы, мышцы и другие органы. Внешние кровотечения могут характеризоваться чрезмерным кровотечением, включая менструальные кровотечения, и синяками. Внутренние кровотечения могут вызывать сильную боль, отек, повреждение суставов и их разрушение.

Около 33,000 3.2 человек в США страдают гемофилией, а около XNUMX млн американцев страдают болезнью Виллебранда. Все этнические и социально-экономические группы страдают от нарушений свертываемости крови.

Лекарства от гемофилии или болезни Виллебранда не существует.

Заместительная терапия фактора свертывания крови, которая включает внутривенное вливание препаратов для свертывания крови или подкожную инъекцию нефакторной заместительной терапии, позволяет людям с нарушениями свертываемости крови вести нормальную и продуктивную жизнь. Лечение должно быть назначено как можно скорее после начала кровотечения или проводиться регулярно (в качестве профилактики) для предотвращения неконтролируемого кровотечения. Легкую форму болезни Виллебранда также можно лечить интраназальными препаратами.

Средняя стоимость лечения гемофилии составляет около $300,000 XNUMX в год, но некоторым может потребоваться гораздо больше лечения каждый год. Для этих видов лечения нет дженериков.

По данным Центра по контролю заболеваний, 70% людей с гемофилией получают помощь в центрах лечения гемофилии (ЦГБ), в которых работают врачи, медсестры и социальные работники. Список HTC в Новой Англии можно найти по адресу нажав здесь.

Уровень смертности и уровень госпитализации по поводу кровотечений из-за гемофилии был на 40% ниже среди людей, получавших помощь в центрах HTC, чем среди тех, кто не получал такой помощи. Другие могут получить помощь от своего лечащего врача или местного гематолога.

Люди, страдающие гемофилией, получают свое «лекарство», то есть фактор, либо через аптеку 340B в своем Центре лечения гемофилии (HTC), либо через компанию по уходу на дому. Компании по уходу на дому укомплектованы фармацевтами и медсестрами, которые не только предоставляют факторы, но, как и HTC, они также обеспечивают пациентов необходимыми расходными материалами, знают, как самостоятельно проводить инфузию дома, и предоставляют различные услуги и информацию, необходимые им для поддержания хорошего здоровья. . Существует почти дюжина фармацевтических препаратов, производящих фактор свертывания крови. Представители этих организаций также предоставляют информацию и поддержку пациентам с нарушениями свертываемости крови.