当由于缺乏或缺失称为因子的蛋白质而导致凝血不良时，就会发生出血性疾病。 这些疾病可导致自发或受伤后大量出血和长时间出血。 血友病和血管性血友病是两种常见的出血性疾病。 出血性疾病的性质可以是轻度、中度或重度。 严重的出血性疾病通常在婴儿期被发现，而较轻的疾病可能要到成年才被诊断出来。 许多出血性疾病，包括血友病和血管性血友病，都是遗传性疾病。 还有其他原因。

在大约 10% 至 15% 的血友病患者中，免疫系统会产生一种抗体（称为抑制剂），这种抗体会在凝血因子止血之前破坏它。 目前尚不清楚为什么会发生这种情况。 与没有出现这种并发症的人相比，患有抑制剂的人的治疗费用要高得多。

出血可能发生在外部或内部，影响关节、肌肉和其他器官。 外出血的特点是出血过多，包括月经出血和瘀伤。 内部出血会导致剧烈疼痛、肿胀、关节损伤和关节破坏。

美国约有 20,000 人患有血友病，而大约 1.4 万美国人患有血管性血友病。 所有种族和社会经济群体都受到出血性疾病的影响。

血友病或血管性血友病无法治愈。 凝血因子替代疗法包括静脉内输注凝血产品或皮下注射非凝血因子替代疗法，可使患有出血性疾病的患者过上正常而富有成效的生活。 出血开始后必须尽快给予治疗或定期服用（作为预防）以防止失控的出血。 轻度血管性血友病也可以用鼻内药物治疗。 治疗血友病的平均费用约为每年 300,000 美元，但有些人每年可能需要更多的治疗。 这些治疗或疗法没有通用替代品。

根据疾病控制中心的数据，70% 的血友病患者接受由医生、护士和社会工作者组成的血友病治疗中心 (HTC) 的护理。 新英格兰的 HTC 列表可以通过以下方式找到： 请点击这里.

在 HTC 接受护理的患者中，与未接受 HTC 护理的患者相比，血友病出血并发症的死亡率和住院率低 40%。 其他人可能会接受初级保健医生或当地血液科医生的护理。

血友病患者可以通过血友病治疗中心 (HTC) 的 340B 药房或家庭护理公司获得“药物”，即因子。 家庭护理公司配备了药剂师和护士，他们不仅提供因子，而且像 HTC 一样，他们还确保患者拥有适当的用品，知道如何在家自行输液，并提供维持健康所需的各种服务和信息。 生产凝血因子的药品有近十几种。 这些组织的代表还为出血性疾病患者提供信息和支持。