Os distúrbios hemorrágicos ocorrem quando há má coagulação devido a proteínas deficientes ou ausentes chamadas fator. Esses distúrbios podem causar sangramento intenso e prolongado, espontaneamente ou após uma lesão. A hemofilia e a doença de von Willebrand são dois distúrbios hemorrágicos comuns. Os distúrbios hemorrágicos podem ser de natureza leve, moderada ou grave. Os distúrbios hemorrágicos graves geralmente são detectados na infância, enquanto as versões mais leves da doença podem não ser diagnosticadas até a idade adulta. Muitos distúrbios hemorrágicos, incluindo hemofilia e doença de von Willebrand, são doenças hereditárias. Existem outras causas também.

Em cerca de 10 a 15% das pessoas com hemofilia, o sistema imunológico produz um anticorpo (chamado inibidor) que destrói o fator de coagulação antes que ele pare o sangramento. Não está claro por que isso acontece. Pessoas com inibidores têm custos de tratamento muito mais altos do que aquelas que não desenvolvem essa complicação.

O sangramento pode acontecer externamente ou internamente, afetando articulações, músculos e outros órgãos. Sangramentos externos podem ser caracterizados por sangramento excessivo, incluindo sangramento menstrual e hematomas. Sangramentos internos podem causar dor intensa, inchaço, danos nas articulações e destruição das articulações.

Cerca de 20,000 pessoas nos Estados Unidos têm hemofilia, enquanto aproximadamente 1.4 milhão de americanos têm a doença de von Willebrand. Todos os grupos étnicos e socioeconômicos são afetados por distúrbios hemorrágicos.

Não há cura para hemofilia ou doença de von Willebrand. A terapia de reposição do fator de coagulação, que envolve uma infusão intravenosa de produtos de coagulação do sangue ou uma injeção subcutânea de uma terapia de reposição sem fator, permite que aqueles com distúrbios hemorrágicos levem uma vida normal e produtiva. Os tratamentos devem ser administrados o mais rápido possível após o início do sangramento ou tomados regularmente (como profilaxia) para evitar sangramento descontrolado. A doença leve de von Willebrand também pode ser tratada com um medicamento intranasal. O custo médio do tratamento da hemofilia é de cerca de US$ 300,000 por ano, mas alguns podem exigir muito mais tratamento a cada ano. Não há substitutos genéricos para esses tratamentos ou curas.

De acordo com o Centro de Controle de Doenças, 70% das pessoas com hemofilia recebem cuidados de Centros de Tratamento de Hemofilia (HTCs) com médicos, enfermeiros e assistentes sociais. Uma lista de HTCs na Nova Inglaterra pode ser encontrada por clicando aqui.

As taxas de mortalidade e de hospitalização por complicações hemorrágicas da hemofilia foram 40% menores entre as pessoas que receberam cuidados em um HTC do que entre aquelas que não receberam esses cuidados. Outros podem receber cuidados de seu médico de atenção primária ou de um hematologista local.

As pessoas com hemofilia obtêm a sua “medicação”, ou seja, factor, através de uma farmácia 340B no seu Centro de Tratamento de Hemofilia (HTC) ou através de uma Empresa de Cuidados Domiciliários. As empresas de assistência domiciliar contam com farmacêuticos e enfermeiros que não apenas fornecem fatores, mas, como os HTCs, também garantem que os pacientes tenham os suprimentos adequados, saibam como fazer a autoinfusão em casa e forneçam uma variedade de serviços e informações de que precisam para manter uma boa saúde . Existem quase uma dúzia de produtos farmacêuticos que fabricam fatores de coagulação. Representantes destes também fornecem informações e apoio a pacientes com distúrbios hemorrágicos.