Thérapie génique : oasis ou mirage ?
Thérapie génique : oasis ou mirage ?
Par Ray Stanhope, ancien président du conseil d'administration de la Fondation nationale de l'hémophilie
Maintenant que l'une des thérapies géniques tant attendues pour l'hémophilie B a été approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) à un prix compris entre 2.9 et 3.5 millions de dollars, je me demande si c'est vraiment le paysage que nous envisageons. au milieu des années 1990 lorsque nous avons commencé dans cette voie.
Un peu de contexte, je suis une personne atteinte d'hémophilie B sévère qui a à peine survécu jusqu'à l'âge de cinq ans à cause d'un saignement. J'ai servi la communauté des troubles de la coagulation dans et hors des rôles de leadership au cours des trente dernières années et j'étais à la tête lorsque le conseil d'administration de la Fondation nationale de l'hémophilie a voté pour lancer la toute première campagne visant à recueillir 5 millions de dollars pour promouvoir la recherche d'un remède spécifiquement dans thérapie génique au milieu des années 1990. Il s'agissait de la toute première campagne de la fondation de ce type et d'un défi lancé à la communauté à réaliser en cinq ans. Avec un soutien écrasant, cela a été accompli en trois ans.
Au tout début de la thérapie génique pour l'hémophilie, on l'appelait un remède. Au fil des décennies de recherche, il est devenu évident qu'il pourrait s'agir d'un traitement de longue durée plutôt que d'un remède. Au-delà du prix, il y a quelques exclusions supplémentaires avec le traitement d'insertion de gènes actuel qui n'étaient même pas prises en compte lorsque nous avons commencé à chercher un remède. Ces exclusions sont l'éligibilité à recevoir le traitement qui comprend l'âge, la réponse immunitaire au vecteur viral, le prix et qui paiera pour cela, la durabilité, qui est la persistance du traitement dans le temps, et a des ramifications sur la considération du payeur pour approuver le paiement de ce traitement. traitement. J'ai choisi d'utiliser une décennie comme seuil de durabilité, pour les payeurs, étant donné que le coût moyen pour un adulte d'une thérapie de remplacement des facteurs est aujourd'hui estimé entre 300,000 500,000 $ et XNUMX XNUMX $ par année. Cela met le prix de la thérapie génique en ligne avec ces estimations sur ce nombre d'années. Abordons maintenant chacune de ces exclusions.
ADMISSIBILITÉ: Au début, personne n'envisageait un avenir où tout le monde ne serait pas éligible pour recevoir ce traitement qui change la vie. La réalité du traitement d'aujourd'hui est qu'aucune personne de moins de dix-huit ans n'est éligible pour recevoir cette thérapie génique actuelle. La principale raison en est simplement que les cellules infectées par le vecteur pour insérer le gène sont des cellules hépatiques et que le foie n'atteint sa taille maximale qu'à l'âge de dix-huit ans environ. Un foie en croissance diminuerait la durabilité des niveaux thérapeutiques car ce traitement ne serait pas transmis lorsqu'une cellule se divise, d'où la diminution des niveaux de facteur au fil du temps en serait le résultat. Cela signifie également que les enfants suivront les régimes actuels jusqu'à ce qu'ils soient majeurs, mais comme nous le savons, le fléau de la prophylaxie actuelle est le niveau minimum requis pour prévenir les lésions articulaires. De plus, un foie sain, dans une certaine mesure, serait nécessaire pour être éligible, ce qui peut exclure certaines personnes âgées atteintes d'hémophilie qui ont eu plusieurs épisodes d'hépatite des options de traitement précédentes. Cela peut nécessiter des tests supplémentaires pour déterminer la santé du foie et l'éligibilité. Si l'individu a une réponse immunitaire de titre élevé au vecteur viral, cela constituera également un obstacle à l'admissibilité à ce traitement.
PRIX et qui paiera pour un traitement coûteux qui a un taux d'échec et une durée de vie incertaine :
Pour l'évaluer, nous ne considérerons que le système de paiement des soins de santé aux États-Unis. Dans ce système, nous avons des payeurs publics et privés. Parmi les payeurs privés, il faut considérer les compagnies d'assurance et les employeurs auto-assurés. Le secteur public des payeurs comprend Medicare, Medicaid et les programmes d'État qui ont des limites sur les ressources disponibles. Les compagnies d'assurance ont pour mission de gagner de l'argent qui pourrait être négativement impacté par le paiement d'un traitement qui échoue ou ne persiste pas à des niveaux thérapeutiques pendant au moins une décennie. Les entreprises auto-assurantes sont des employeurs qui paient eux-mêmes les frais de santé de leurs employés, généralement gérés par une compagnie d'assurance. Beaucoup de ces payeurs rechignent actuellement au prix des thérapies de remplacement du facteur de prophylaxie actuelles sur le marché, obligeant les patients et le personnel de la clinique à sauter à travers des cerceaux pour obtenir l'approbation. Il doit y avoir un accord structuré entre les sociétés pharmaceutiques et les payeurs, où il est possible de récupérer des fonds pour les échecs purs et simples et un remboursement au prorata pour les cas où la durabilité est inférieure à une décennie et où le remplacement du facteur est à nouveau nécessaire. Sans cela, je vois que très peu ont accès à la thérapie génique au prix actuel. Pour compliquer encore les choses, la question de savoir comment le paiement d'un traitement aujourd'hui, qui a des années d'avantages, est applicable au payeur privé lorsque le patient peut changer de compagnie d'assurance ou de nouvel employeur à tout moment après le traitement ? Pour les compagnies d'assurance, ce point pourrait s'équilibrer car elles peuvent gagner un nouveau client qui a eu ce traitement pour tous ceux qui choisissent de passer à autre chose. Pour les employeurs, ce tableau est beaucoup moins clair.
Outre les mécanismes d'éligibilité et de financement de ce traitement, il existe d'autres obstacles à la thérapie génique comme option de traitement, ce qui est ACCÈS:
Tous les centres de traitement de l'hémophilie (CTH) n'ont pas la capacité ou le désir de construire l'infrastructure nécessaire pour dispenser ce traitement en raison des exigences de manipulation nécessaires. Par conséquent, nous pouvons être confrontés à la possibilité d'avoir des HTC avec les capacités de desservir une zone régionale, ce qui pose plusieurs problèmes. La première est de savoir quel CTH effectuera les rendez-vous de suivi et comment le centre qui dispense le traitement sera-t-il remboursé pour les soins qu'il prodigue. Ceci est particulièrement préoccupant si la personne vient de l'extérieur de l'État.
Deuxièmement, il y a la question de l'accès sur deux fronts, premièrement, étant donné que toutes les personnes atteintes d'un trouble de la coagulation ne sont pas vues dans un CTH, et deuxièmement, tout le monde n'aura pas les ressources nécessaires pour se rendre dans un CTH qui pourrait fournir ce traitement. Ces obstacles font l'objet de travaux et devraient être surmontés avec le temps, sauf pour les personnes atteintes d'hémophilie qui ne reçoivent pas leurs soins d'un CTH.
Les effets de ce traitement pour l'individu qui est éligible, qui a une réponse thérapeutique soutenue et les ressources pour accéder à ce traitement, seront profonds et changeront sa vie. Cependant, le souci d'amener les jeunes à l'âge d'admissibilité avec des articulations saines continuera d'être un défi. Qu'arrive-t-il aux personnes qui échouent à ce traitement à l'avenir parce que leur système immunitaire empêchera d'utiliser à nouveau ce vecteur viral ? Cela s'applique également à ceux qui obtiennent un niveau de facteur qui diminue avec le temps.
Une dernière note : à l'époque, le conseil d'administration de la NHF a tenu son premier vote pour approuver la recherche d'un remède contre l'hémophilie, nous n'avions jamais envisagé les problèmes et les obstacles présents dans le paysage auquel nous sommes confrontés aujourd'hui. Cependant, cette communauté a fait face à de nombreux défis et a travaillé sans relâche pour les surmonter. Par conséquent, l'optimiste en moi voit la thérapie génique actuellement approuvée comme une oasis sur notre chemin pour trouver un remède à tous les troubles hémorragiques héréditaires. Mais pour ceux qui ne sont pas éligibles, échouent au traitement, manquent de ressources ou ne sont pas traités dans un CTH, cela ressemblera à un mirage.